สเต็มเซลล์ที่มีการแก้ไข DNA

สเต็มเซลล์ที่แยกได้จากไขกระดูกของผู้ป่วยจะได้รับการแก้ไขและทดสอบทางยีนและเคมีบำบัดจะถูกนำมาใช้เพื่อลดสเต็มเซลล์ของผู้ป่วยเพื่อให้มีที่ว่างสำหรับเซลล์ที่ถูกแก้ไข เปากล่าวว่าเซลล์ที่ถูกต้องจะถูกฝังกลับเข้าไปในผู้ป่วยซึ่งพวกเขาสามารถแพร่กระจายและวางไข่เซลล์เม็ดเลือดที่แข็งแรง ส่วนหนึ่งของเซลล์ยีนที่ถูกแก้ไขจากผู้ป่วยสามารถอยู่รอดและทำงานได้ประมาณ 4 เดือน

เซลล์ต้นกำเนิดเหล่านี้มาจากเลือดรอบข้างของผู้ป่วย 5 รายและไขกระดูกของผู้ป่วยสองรายที่เป็นโรคทั้งหมดที่ได้รับจาก Sheehan ห้องปฏิบัติการชีแฮนโดดเด่นด้วยประเภทของฮีโมโกลบินที่สร้างโดยเซลล์ที่มีการแก้ไขและแสดงให้เห็นว่าการตัดต่อยีนสามารถให้ฮีโมโกลบินที่มีการป้องกันและปกติเพียงพอที่จะป้องกันการเคียว การทดสอบเบื้องต้นโดยใช้โปรตีน Cas9 ชนิด wild ซึ่งเป็น “กรรไกร” ที่กำหนดเป้าหมายและตัดส่วนที่เฉพาะเจาะจงของ DNA – จาก Streptococcus pyogenes นำไปสู่สเต็มเซลล์ที่มีการแก้ไข DNA ที่ไม่ได้ตั้งใจในระดับสูง การแก้ไขนอกเป้าหมายเหล่านี้รวมถึงการลบโครโมโซมขนาดใหญ่และการรุกรานที่อาจทำให้เกิดโรค